Subsidie voor onderzoek ziekte van Huntington

Vorige week werd bekend dat adjunct hoogleraar Patrick van der Wel van de RUG een subsidie van 250.000 euro heeft ontvangen van het Campagneteam Huntington, een organisatie die via crowdfunding geld ophaalt voor wetenschappelijk onderzoek naar de ziekte van Huntington.

Naast Van der Wel kregen ook onderzoekers van het Prinses Maxima Centrum in Utrecht en de Universiteit Utrecht eenzelfde bedrag. Deze drie projecten zijn door de Wetenschappelijke Raad van de organisatie geselecteerd na een ‘Open Call’ voor wetenschappers die een nieuwe onderzoekslijn gericht op de ziekte van Huntington willen opzetten.

Van der Wel werkte, voordat hij afgelopen jaar naar de RUG kwam, aan de universiteit van Pittsburgh (VS). Hij nu bezig met het opbouwen van een eigen groep voor vaste stof NMR aan het Zernike Institute for Advanced Materials van de Faculty of Science and Engineering. ‘Deze techniek stelt ons in staat om bijvoorbeeld alternatieve vouwingsmethoden van eiwitten, zoals bij de vorming van amyloide, op atomair niveau te bestuderen’, vertelt Van der Wel. Die verkeerd gevouwen eiwitten vormen aggregaten die een belangrijke rol spelen bij neurodegeneratieve ziekten, maar ze zijn ook interessant voor het ontwerp van nieuwe functionele materialen.

Zenuwcellen

De ziekte van Huntington ontstaat door een mutatie in een gen dat zorgt voor de aanmaak van het eiwit huntingtine. Door de mutatie ontstaat in zenuwcellen een eiwit dat zich verkeerd vouwt en klonters vormt in de cel. Die aggregaten (eiwitklonters) zijn niet alleen giftig, maar stimuleren mogelijk ook hun eigen verspreiding en groei. De aggregaten zorgen er voor dat zenuwcellen niet goed meer functioneren en uiteindelijk zelfs afsterven. Dit leidt tot gedragsverandering bij de patiënt en is uiteindelijk ook dodelijk. Helaas bestaan er op dit moment geen goede medicijnen die dit ziekteverloop voorkomen of afremmen.

Van der Wel wil nu onderzoeken hoe de eiwitklonten gevormd worden en waarom ze giftig zijn voor zenuwcellen. Daarvoor wil hij met behulp van nieuwe vaste stof NMR metingen de structuur van de verkeerd gevouwen gemuteerde eiwitten op atomair niveau bestuderen. Van der Wel denkt zo als eerste die structuur te kunnen bepalen. Verder gaat hij ook kijken naar mogelijkheden om de groei van de giftige aggregaten te beïnvloeden of zelfs te remmen.

Zie ook:
Campagneteam Huntington

Recent onderzoek van Patrick van der Wel: Hoe een enzym uit mitochondriën cellen tot zelfvernietiging aanzet