Promotie J. (Hanne) Rozema

Real-world studies of patients with myelodysplastic syndromes

Survival, treatment and outcomes in a population-based setting

Behandeling patiënten met myelodysplastisch syndroom (MDS)

Het myelodysplastisch syndroom (MDS) is een type bloedkanker waarbij sprake is van ineffectieve aanmaak van bloedcellen. Dit leidt tot tekorten en misvormingen in rode bloedcellen, witte bloedcellen en bloedplaatjes, wat zich uit in vermoeidheid, infecties en bloedingen. MDS is relatief zeldzaam en wordt voornamelijk gediagnosticeerd in oudere patiënten (>65 jaar). De prognose kan variëren van enkele maanden tot jaren.

Het onderzoek van Hanne Rozema liet zien dat 50% van de Friese MDS-patiënten na 25 maanden nog leefde. Tweederde van de studiepopulatie had ook een andere aandoening. De meeste van deze patiënten zouden waarschijnlijk niet mogen deelnemen aan klinische studies. De behandelduur was beperkt tot enkele maanden en wanneer de behandeling werd gestopt, was de mediane overleving een half jaar. Patiënten stopten voornamelijk vanwege therapiefalen (44%).

De meerderheid van de MDS patiënten ontving regelmatig bloedtransfusies. Bloedtransfusies vereisen regelmatige ziekenhuisbezoeken. Ze kunnen daarnaast leiden tot ontwikkeling van antistoffen (in 9% van onze studiepopulatie) en ijzerstapeling. Ijzerstapeling werd gemonitord bij 47% en monitoring leek voornamelijk gebaseerd op de vitaliteit van patiënten.

Rozema ontdekte ook dat MDS-patiënten een 2,5 keer zo’n grote kans hadden op het ontvangen van anti-infectiemiddelen dan vóór de diagnose. Dit komt overeen met drie weken behandeling per jaar. De MINDSET-studie liet vervolgens een diversiteit aan beweegredenen zien om anti-infectiemiddelen preventief voor te schrijven en er was geen eenduidig beleid omtrent het voorkomen van infecties. Zij hoopt met haar proefschrift bij te dragen aan een beter begrip van MDS en de behandeling van MDS-patiënten in de echte wereld.

Promotores Prof.dr. E.N. van Roon, dr. M. Hoogendoorn, dr. R.E. Kibbelaar