Veelbelovend resultaat nieuw middel tegen groei niercysten

Een nieuw, nog experimenteel medicijn tegen de nierziekte PKD zorgt er voor dat de groei van niercysten afneemt en verkleint het risico op een verminderende nierfunctie en nierpijn. Dit blijkt uit een grote internationale studie waarvan de resultaten zijn gepresenteerd op het jaarcongres van de American Society of Nephrology. De uitkomsten van het onderzoek worden vandaag gepubliceerd in New England Journal of Medicine. De Nederlandse deelname aan deze studie werd gecoördineerd door dr. Ron Gansevoort van het UMC Groningen, welke tevens co-auteur is van de publicatie. Volgens alle betrokken artsen zijn de uitkomsten van deze studie een belangrijke stap in de registratieprocedure voor goedkeuring van dit medicijn, tolvaptan genaamd.

De studie richtte zich op het ziektebeeld ADPKD, autosomaal dominante polycysteuze nierziekte. Dit is een genetische aandoening die wordt gekenmerkt door de ontwikkeling van meerdere cysten in de nieren. De ontwikkeling en groei van cysten in beide nieren leiden tot een langzame verslechtering van de nierfunctie, en bij ongeveer 50% van de patiënten tot nierfalen, waarvoor dialyse of transplantatie noodzakelijk is. Momenteel is er nog geen behandeling waarmee het beloop van de ziekte vertraagd kan worden.

Symptomen

De symptomen van ADPKD manifesteren zich doorgaans op de volwassen leeftijd. De veronderstelling was dat het nieuwe medicijn tolvaptan de progressie van ADPKD zou vertragen door de ontwikkeling en groei van niercysten te verminderen. Deze niercysten zijn kenmerkend voor de ziekte en gaan vaak gepaard met pijn, verhoogde bloeddruk en nierinsufficiëntie. ADPKD is de belangrijkste oorzaak van erfelijke nierziekte en wordt bij ongeveer 1:1000 mensen gediagnosticeerd. In Nederland is bij 10% van de patienten die dialyse ondergaan of een niertransplantatie hebben het onderliggend lijden cystenieren.

Niervolume

In het onderzoek is het effect bestudeerd van het middel op verandering van het totale niervolume, een maat voor de groei van niercysten. Verder is gekeken naar het voorkomen van klinische gebeurtenissen die optreden bij de progressie van ADPKD, waaronder een verslechtering van nierfunctie, bloeddruk en eiwitverlies in de urine en het optreden van aanzienlijke nierpijn.

Gedurende 3 jaar zijn in totaal 1445 patiënten gevolgd door de onderzoekers. Uit de studie blijkt dat de groei van het totale niervolume in die periode bij een behandeling met tolvaptan duidelijk kleiner was dan bij een groep patiënten die een placebo kreeg (respectievelijk 2,80% per jaar versus 5,51% per jaar). Verder liet de studie bij gebruik van het middel een afname zien van het risico op het gecombineerde eindpunt, maar met name werd een gunstig effect gezien op de snelheid van nierfunctie achteruitgang. Het middel gaf iets meer bijwerkingen, met name gaven deelnemers aan meer last van dorst te hebben.

Erfelijke aandoening

“ADPKD is de meest voorkomende erfelijke oorzaak, en de op drie na meest voorkomende algehele oorzaak van nierinsufficiëntie in de wereld”, vertelt dr. Ron Gansevoort. “Bij de meeste ADPKD-patiënten vernietigt de gestage groei van de cysten het nierweefsel, wat leidt tot een verhoogde bloeddruk en pijnlijke complicaties, en een negatieve invloed heeft op de kwaliteit van leven. De resultaten uit dit onderzoek laten zien dat er nu wellicht een behandeling bestaat. Als deze behandeling drie jaar lang wordt gegeven, wordt de groei van de nieren afgeremd, verminderen de bijkomende symptomen en gaat de nierfunctie minder snel achteruit.”

Deze verkregen gegevens zijn aanleiding om bij de FDA en de EMEA procedures te starten om het geneesmiddel voor deze indicatie geregistreerd te krijgen. De uitkomsten van deze procedures worden in 2013 verwacht.

Noot voor de media

Voor meer informatie kunt u contact opnemen met de persvoorlichters van het UMCG, bereikbaar op telefoonnummer (050) 361 22 00