Shaping the future of paediatric pulmonary arterial hypertension

Combinatietherapie betere behandeling voor kinderen met PAH

Kinderen met pulmonale arteriële hypertensie (PAH), een ernstige progressieve longvaatziekte met een zeer slechte prognose, kunnen het beste behandeld worden met combinatietherapie. Die agressievere behandelstrategie blijkt effectief en geeft bovendien een betere overleving dan monotherapie. Dat is een van de conclusies die Menno Douwes trekt op basis van de gegevens uit drie grote patiëntengroepen: die van alle Nederlandse kinderen met PAH, de unieke internationale TOPP-registratie met 699 patiënten uit 19 landen, en een groot internationaal cohort vanuit expertisecentra in Nederland, Denver en New York. De resultaten kunnen helpen om de overleving van kinderen met PAH te verbeteren.

Douwes legt in zijn proefschrift uit dat er in Nederland een unieke situatie bestaat. De zorg voor kinderen met PAH is hier gecentreerd in één expertisecentrum, het Beatrix Kinderziekenhuis van het Universitair Medisch Centrum Groningen. Het UMCG werkt samen met andere kindercardiologische centra in Nederland binnen het 'Landelijk netwerk voor pulmonale hypertensie op de kinderleeftijd'. Deze bijzondere situatie zorgt ervoor dat een klein land een van de grootste patiëntencohorten heeft van kinderen met PAH. Met de data die zo verzameld worden kan de zorg voor kinderen met PAH verbeterd worden. Dat kan bijvoorbeeld door de ziekte in een eerder stadium te herkennen en door op de ziekte te screenen in specifieke risicogroepen.

Douwes en zijn collega’s tonen aan dat een agressievere vorm van therapie effectief is in kinderen met PAH. Dat zulke ‘add on therapie’ voor volwassenen effectiever is, was al wel bekend, maar voor kinderen was dit nog niet onderzocht. Ook toonden ze aan, met behulp van data uit de internationale TOPP-database, hoe kinderen die goed reageren op een behandeling met calciumkanaalblokkers het beste opgespoord kunnen worden. Ook dit was tot nog toe niet goed onderzocht. Deze kinderen kunnen worden geïdentificeerd aan de hand van nieuwe ‘vasoreactiviteitscriteria’. Douwes concludeert dan ook dat de bestaande criteria verworpen moeten worden, en dat alleen kinderen die vasoreactief zijn (dat wil zeggen kinderen bij wie de spierspanning in de bloedvaten verminderd kan worden) volgens de nieuwere vasoreactiviteitscriteria met calciumkanaalblokkers moeten worden behandeld. De epidemiologische data uit dit proefschrift geven tot slot nieuwe informatie over de presentatie, geassocieerde ziekten en risicofactoren voor PAH.

Menno Douwes (1984) studeerde geneeskunde aan de Rijksuniversiteit Groningen. Hij verrichte zijn promotieonderzoek binnen de afdeling Kindercardiologie van het Beatrix Kinderziekenhuis en onderzoeksinstituut GUIDE van het Universitair Medisch Centrum Groningen. Douwes volgt vanaf 2014 de opleiding tot kinderarts in het UMCG.

Proefschrift: http://hdl.handle.net/11370/cd838198-6413-4d28-b0b1-402bfb3da7c8